Informace o publikaci

Přehled nových a ještě novějších léků na Duchennovu svalovou dystrofii a spinální svalovou atrofii.

Autoři

BÁLINTOVÁ Zdena JUŘÍKOVÁ Lenka HAVLÍN Ondřej

Rok publikování 2019
Druh Článek v odborném periodiku
Časopis / Zdroj Výsledky hledání Výsledky vyhledávání na webu Česko-slovenská pediatrie
Fakulta / Pracoviště MU

Lékařská fakulta

Citace
www https://www.prolekare.cz/casopisy/cesko-slovenska-pediatrie/2019-3-6/prehled-novych-a-jeste-novejsich-leku-na-duchennovu-svalovou-dystrofii-a-spinalni-svalovou-atrofii-112987
Klíčová slova Duchenne muscular dystrophy; spinal muscular atrophy; Spinraza; Translarna; gene therapy; exon skipping
Popis Duchennova svalová dystrofie (DMD a spinální svalová atrofie (SMA) patří mezi nejčastější nervosvalová onemocnění dětského věku. Jedná se o onemocnění progredující, která výrazně ovlivňují délku i kvalitu života pacientů. V posledních letech je právě těmto onemocněním věnována velká pozornost na poli možné léčby. V nejrůznější fázi testování je více než 200 klinických studií zaměřených na léčbu DMD a přes 100 věnujících se problematice SMA. U obou diagnóz jsou již i první léky schválené pro užití u pacientů. Článek se věnuje právě těmto lékům a zaměřuje se i na vybrané možnosti terapie ve fázi klinického testování.