Project information
CZECRIN_PRO PACIENTY - zavádění inovativních moderních terapií
- Project Identification
- CZ.02.1.01/0.0/0.0/16_013/0001826 (kod CEP: EF16_013/0001826)
- Project Period
- 7/2017 - 6/2021
- Investor / Pogramme / Project type
-
Ministry of Education, Youth and Sports of the CR
- Operational Programme Research, Development and Education
- Priority axis 1: Strengthening capacities for high-quality research
- MU Faculty or unit
- Faculty of Medicine
- Cooperating Organization
-
St. Anne's University Hospital Brno
- Responsible person PharmDr. Lenka Součková, Ph.D.
V současnosti jsou léčebné metody vzácných onemocnění velmi omezené
a soustředěné hlavně na symptomatickou a podpůrnou léčbu. Podobně jako v jiných oborech medicíny, i u vzácných onemocnění se však začíná významně prosazovat nové paradigma personalizované medicíny, v rámci kterého se personalizací rozumí jak využití specifických charakteristik onemocnění, tak i osoby pacienta. Rozsah aplikací léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP) expanduje obrovským tempem. Zavedení ATMP do léčebných postupů vzácných onemocnění se jeví jako velmi inovativní a slibný přístup, který je třeba ověřit v režimu klinických hodnocení. S využitím principů personalizované medicíny se přípravky ATMP, a to především monoklonální protilátky a inhibitory tyrozinkinázových receptorů, používají v léčbě dětských onkologicky nemocných pacientů. Nádorová onemocnění v dětském věku je možné vnímat také jako vzácná onemocnění. ATMP přípravky jsou však registrované pouze pro dospělou populaci pacientů a v dětské onkologii se tak užívají v režimu „off-label“. Existuje jen velmi málo klinických důkazů o korelaci dávky, o terapeutické koncentraci, ev. protinádorovém účinku této léčby u dětí. Zcela chybějí informace o problematice nežádoucích účinků těchto přípravků u dětských onkologických pacientů. V návaznosti na vědecké záměry výzkumného týmu Mezinárodního centra klinického výzkumu (FNUSA-ICRC) Pediatric Oncology Translational Research (POTR) je projekt zaměřen na sledování terapeutických koncentrací a hledání optimální biologické odpovědi u výše zmíněných léčivých přípravků.
Projekt se tedy věnuje vývoji a klinickému výzkumu ATMP v oblasti vzácných onemocnění u dospělé, a především u pediatrické populace.
Sustainable Development Goals
Masaryk University is committed to the UN Sustainable Development Goals, which aim to improve the conditions and quality of life on our planet by 2030.
Publications
Total number of publications: 42
2024
-
11C-methionine in the diagnostics and management of glioblastoma patients with rapid early progression: nonrandomized, open label, prospective clinical trial (GlioMET)
-
Aktivní zapojení pacientů nejen do zdravotní péče – platforma EUPATI
Year: 2024, type: Conference abstract
-
Emergency medicine pharmacotherapy compromises accuracy of plasma creatinine determination by enzyme-based methods: real-world clinical evidence and implications for clinical practice
2023
-
Early ganglion stellate blockade as part of two-step treatment algorithm suppresses electrical storm and need for intubation
HELLENIC JOURNAL OF CARDIOLOGY, year: 2023, volume: 73, edition: September-October 2023, DOI
-
Challenges of Colistin Use in ICU and Therapeutic Drug Monitoring: A Literature Review
-
Changes of colistin pharmacokinetics in critically ill patients due to the extracorporeal membrane oxygenation: protocol for the COL-ECMO2022 trial - a prospective, non-randomised, open-label phase IV pharmacokinetic clinical trial
-
Limitace účinnosti idarucizumabu při akutním renálním selhání – kazuistika
Klinicka Farmakologie a Farmacie, year: 2023, volume: 37, edition: 2, DOI
-
Quality control of clinical-grade human embryonic stem cells
Year: 2023, type: Appeared in Conference without Proceedings
-
Studie COL-ECMO2022 a další zkušenosti s TDM kolistinu
Year: 2023, type: Conference abstract
2022
-
Clinical trials - A neclected part of the curriculum
Year: 2022, type: Conference abstract