Project information

CZECRIN_PRO PACIENTY - zavádění inovativních moderních terapií

Investor logo
Project Identification
CZ.02.1.01/0.0/0.0/16_013/0001826 (kod CEP: EF16_013/0001826)
Project Period
7/2017 - 6/2021
Investor / Pogramme / Project type
Ministry of Education, Youth and Sports of the CR
  • Operational Programme Research, Development and Education
  • Priority axis 1: Strengthening capacities for high-quality research
MU Faculty or unit
Faculty of Medicine
Cooperating Organization
St. Anne's University Hospital Brno
  • Responsible person PharmDr. Lenka Součková, Ph.D.

V současnosti jsou léčebné metody vzácných onemocnění velmi omezené
a soustředěné hlavně na symptomatickou a podpůrnou léčbu. Podobně jako v jiných oborech medicíny, i u vzácných onemocnění se však začíná významně prosazovat nové paradigma personalizované medicíny, v rámci kterého se personalizací rozumí jak využití specifických charakteristik onemocnění, tak i osoby pacienta. Rozsah aplikací léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP) expanduje obrovským tempem. Zavedení ATMP do léčebných postupů vzácných onemocnění se jeví jako velmi inovativní a slibný přístup, který je třeba ověřit v režimu klinických hodnocení. S využitím principů personalizované medicíny se přípravky ATMP, a to především monoklonální protilátky a inhibitory tyrozinkinázových receptorů, používají v léčbě dětských onkologicky nemocných pacientů. Nádorová onemocnění v dětském věku je možné vnímat také jako vzácná onemocnění. ATMP přípravky jsou však registrované pouze pro dospělou populaci pacientů a v dětské onkologii se tak užívají v režimu „off-label“. Existuje jen velmi málo klinických důkazů o korelaci dávky, o terapeutické koncentraci, ev. protinádorovém účinku této léčby u dětí. Zcela chybějí informace o problematice nežádoucích účinků těchto přípravků u dětských onkologických pacientů. V návaznosti na vědecké záměry výzkumného týmu Mezinárodního centra klinického výzkumu (FNUSA-ICRC) Pediatric Oncology Translational Research (POTR) je projekt zaměřen na sledování terapeutických koncentrací a hledání optimální biologické odpovědi u výše zmíněných léčivých přípravků.
Projekt se tedy věnuje vývoji a klinickému výzkumu ATMP v oblasti vzácných onemocnění u dospělé, a především u pediatrické populace.

Publications

Total number of publications: 14

2020

2019

2018

Previous 1 2 Next