Go to main content | Go to main menu | Go to search

Masaryk University

Project information

CZECRIN_PRO PACIENTY - zavádění inovativních moderních terapií

Investor logo
Project Identification
CZ.02.1.01/0.0/0.0/16_013/0001826 (kod CEP: EF16_013/0001826)
Project Period
7/2017 - 6/2021
Investor / Pogramme / Project type
Ministry of Education, Youth and Sports of the CR
  • Operational Programme Research, Development and Education
  • Priority axis 1: Strengthening capacities for high-quality research
MU Faculty or unit
Faculty of Medicine
Cooperating Organization
St. Anne's University Hospital Brno
  • Responsible person PharmDr. Lenka Součková, Ph.D.

V současnosti jsou léčebné metody vzácných onemocnění velmi omezené
a soustředěné hlavně na symptomatickou a podpůrnou léčbu. Podobně jako v jiných oborech medicíny, i u vzácných onemocnění se však začíná významně prosazovat nové paradigma personalizované medicíny, v rámci kterého se personalizací rozumí jak využití specifických charakteristik onemocnění, tak i osoby pacienta. Rozsah aplikací léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP) expanduje obrovským tempem. Zavedení ATMP do léčebných postupů vzácných onemocnění se jeví jako velmi inovativní a slibný přístup, který je třeba ověřit v režimu klinických hodnocení. S využitím principů personalizované medicíny se přípravky ATMP, a to především monoklonální protilátky a inhibitory tyrozinkinázových receptorů, používají v léčbě dětských onkologicky nemocných pacientů. Nádorová onemocnění v dětském věku je možné vnímat také jako vzácná onemocnění. ATMP přípravky jsou však registrované pouze pro dospělou populaci pacientů a v dětské onkologii se tak užívají v režimu „off-label“. Existuje jen velmi málo klinických důkazů o korelaci dávky, o terapeutické koncentraci, ev. protinádorovém účinku této léčby u dětí. Zcela chybějí informace o problematice nežádoucích účinků těchto přípravků u dětských onkologických pacientů. V návaznosti na vědecké záměry výzkumného týmu Mezinárodního centra klinického výzkumu (FNUSA-ICRC) Pediatric Oncology Translational Research (POTR) je projekt zaměřen na sledování terapeutických koncentrací a hledání optimální biologické odpovědi u výše zmíněných léčivých přípravků.
Projekt se tedy věnuje vývoji a klinickému výzkumu ATMP v oblasti vzácných onemocnění u dospělé, a především u pediatrické populace.

Sustainable Development Goals

Masaryk University is committed to the UN Sustainable Development Goals, which aim to improve the conditions and quality of life on our planet by 2030.

Sustainable Development Goal No. 3 – Good health and well-being Sustainable Development Goal No. 4 – Quality education Sustainable Development Goal No. 5 – Gender equality Sustainable Development Goal No. 8 – Decent work and economic growth

Publications

Total number of publications: 33

2022

Previous 1 2 3 4 Next

You are running an old browser version. We recommend updating your browser to its latest version.

More info