CZECRIN_PRO PACIENTY - zavádění inovativních moderních terapií
- Project Identification
- CZ.02.1.01/0.0/0.0/16_013/0001826 (kod CEP: EF16_013/0001826)
- Project Period
- 7/2017 - 6/2021
- Investor / Pogramme / Project type
-
Ministry of Education, Youth and Sports of the CR
- Operational Programme Research, Development and Education
- Priority axis 1: Strengthening capacities for high-quality research
- MU Faculty or unit
- Faculty of Medicine
- Cooperating Organization
-
St. Anne's University Hospital Brno
- Responsible person PharmDr. Lenka Součková, Ph.D.
V současnosti jsou léčebné metody vzácných onemocnění velmi omezené
a soustředěné hlavně na symptomatickou a podpůrnou léčbu. Podobně jako v jiných oborech medicíny, i u vzácných onemocnění se však začíná významně prosazovat nové paradigma personalizované medicíny, v rámci kterého se personalizací rozumí jak využití specifických charakteristik onemocnění, tak i osoby pacienta. Rozsah aplikací léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP) expanduje obrovským tempem. Zavedení ATMP do léčebných postupů vzácných onemocnění se jeví jako velmi inovativní a slibný přístup, který je třeba ověřit v režimu klinických hodnocení. S využitím principů personalizované medicíny se přípravky ATMP, a to především monoklonální protilátky a inhibitory tyrozinkinázových receptorů, používají v léčbě dětských onkologicky nemocných pacientů. Nádorová onemocnění v dětském věku je možné vnímat také jako vzácná onemocnění. ATMP přípravky jsou však registrované pouze pro dospělou populaci pacientů a v dětské onkologii se tak užívají v režimu „off-label“. Existuje jen velmi málo klinických důkazů o korelaci dávky, o terapeutické koncentraci, ev. protinádorovém účinku této léčby u dětí. Zcela chybějí informace o problematice nežádoucích účinků těchto přípravků u dětských onkologických pacientů. V návaznosti na vědecké záměry výzkumného týmu Mezinárodního centra klinického výzkumu (FNUSA-ICRC) Pediatric Oncology Translational Research (POTR) je projekt zaměřen na sledování terapeutických koncentrací a hledání optimální biologické odpovědi u výše zmíněných léčivých přípravků.
Projekt se tedy věnuje vývoji a klinickému výzkumu ATMP v oblasti vzácných onemocnění u dospělé, a především u pediatrické populace.
Publications
Total number of publications: 14
2020
-
Editorial: Precision/Personalized Pediatric Oncology and Immune Therapies: Rather Customize Than Randomize
Year: 2020, type: Article in Periodical (without peer review)
-
The Current Status of European and National Financial Sources for Clinical Research and Their Impact on Paediatric Non-commercial Clinical Trials: A Case Study of the Czech Republic
Therapeutic Innovation & Regulatory Science, year: 2020, volume: 54, edition: 6, DOI
-
Therapeutic Drug Monitoring of Sunitinib in Gastrointestinal Stromal Tumors and Metastatic Renal Cell Carcinoma in Adults-A Review
THERAPEUTIC DRUG MONITORING, year: 2020, volume: 42, edition: 1, DOI
2019
-
Dendritic Cell-Based Immunotherapy in Advanced Sarcoma and Neuroblastoma Pediatric Patients: Anti-cancer Treatment Preceding Monocyte Harvest Impairs the Immunostimulatory and Antigen-Presenting Behavior of DCs and Manufacturing Process Outcome
Frontiers in Oncology, year: 2019, volume: 9, edition: OCT 25 2019, DOI
-
European survey on national training activities in clinical research
CONTEMPORARY CLINICAL TRIALS, year: 2019, volume: 20, edition: 1, DOI
-
Farmakoekonomické hodnocení cetuximabu a panitumumabu v 1. linii léčby mCRC v reálné klinické praxi ČR
Klinická onkologie, year: 2019, volume: 32, edition: 4, DOI
-
Venetoclax penetrates in cerebrospinal fluid and may be effective in chronic lymphocytic leukemia with central nervous system involvement
Haematologica, year: 2019, volume: 104, edition: 5, DOI
2018
-
Academic clinical trials in Czech Republic
Year: 2018, type: Conference abstract
-
Nežádoucí účinky cílené protinádorové léčby u pediatrických onkologických pacientů na příkladu sunitinibu
Year: 2018, type: Conference abstract
-
Protinádorová vakcína u dětských pacientů - akademické klinické hodnocení – 2 roky zkušeností
Year: 2018, type: Conference abstract