Publication details
Centrum CAATS: Synergie klinické medicíny a farmakologie v personalizované léčbě dětí se vzácným onemocněním
| Authors | |
|---|---|
| Year of publication | 2026 |
| Type | Conference abstract |
| Citation | |
| Description | Úvod: Pokrok v molekulární diagnostice významně rozšířil možnosti odhalování vzácných onemocnění. Samotné stanovení diagnózy je ale jen prvním krokem při volbě vhodné terapie pro konkrétního pacienta. V oblasti vzácných onemocnění je často nevyhnutelné indikovat léčbu na základě empirie a nikoliv evidence, používat léčiva off-label, případně doporučit účast v klinickém hodnocení. Vyhledávání těchto možností klade na ošetřující lékaře vysoké časové nároky. Právě potřeba překlenout mezeru mezi stanovením diagnózy a přístupem k léčbě vedla ke vzniku Centra pro podporu přístupu k pokročilým terapiím (CAATS). Cíl: Cílem přednášky je představit činnost CAATS jako modelu podpory personalizované medicíny. Metody: Sdělení vychází ze zkušeností CAATS získaných při spolupráci s Centrem precizní medicíny FN Brno na identifikaci, posouzení a zprostředkování přístupu k inovativním léčebným možnostem u dětí se vzácnými onemocněními. Výsledky a diskuse: Od zahájení činnosti CAATS konzultovalo 25 případů pacientů se vzácným onemocněním, u nichž nebyly dostupné standardní léčebné možnosti. Ve více než 50 % případů byla identifikována potenciální farmakoterapie, ať už formou off-label podání léčiva, použití neregistrovaného léčivého přípravku nebo pokročilé terapie (ATMP), a ve 20 % případů byla nalezena vhodná klinická studie v zahraničí. Zajištění přístupu k léčbě mimo ČR však zůstávalo na bedrech ošetřujícího lékaře. Proto se CAATS postupně rozhodlo lékařům nabídnout i podporu zprostředkování léčby v zahraničí, vč. pomoci při komunikaci s výzkumnými institucemi a specializovanými centry a při zpracování odborné dokumentace. Dosavadní zkušenosti ukazují, že činnosti CAATS mohou podpořit ošetřující lékaře a léčbu dětí se vzácnými onemocněními. Model CAATS fungující ve spolupráci s Centrem precizní medicíny FN Brno tak představuje jeden z možných směrů dalšího rozvoje klinické farmakologie v péči o pacienty se vzácnými onemocněními. |
| Related projects: |