Project information

Studium dilatační kardiomyopatie spojené s Duchenovou svalovou dystrofií na modelové tkáni tvořené kardiomyocyty derivovanými z iPS buněk

Investor logo
Project Identification
GA13-19910S
Project Period
2/2013 - 12/2015
Investor / Pogramme / Project type
Czech Science Foundation
MU Faculty or unit
Faculty of Medicine

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je X-vázané onemocnění způsobené poruchou dystrofinu v sarkolemě nejčastěji
následkem posunové genové mutace. Studie u lidských kardiomyocytů (hCMs) naznačují, že absence dystrofinu může ovlivnit
hospodaření s intracelulárními Ca2+ ionty. Na zvířecích modelech byla testována netěsnost transportního vápníkového kanálu
(RyR2). U DMD myší tento jev přispívá ke svalové nedostatečnosti. Zvířecí modely nemohou plně rekapitulovat projevy
onemocnění u lidí. Proto chceme vytvořit alternativní model DMD na hCMs. Tento model bude realizován s využitím
indukovaných pluripotentních buněk (iPSc) a následné diferenciaci do CMs. Cílem práce je objasnění obecných mechanismů
rozvoje svalových dystrofií a dějů souvisejících s hospodařením s vápníkem. Cílem je také rozvoj poznatků o DMD na buněčné
úrovni, které by přispěly k novým terapeutickým možnostem. Funkční hCMs vytvořené z iPSc odvozených z kožních buněk
pacientů mohou mít význam i pro další rozvoj poznatků o diferenciaci kmenových buněk, pro stadium chorob a screening
možných léčiv.

Publications

Total number of publications: 19


Previous 1 2 Next

You are running an old browser version. We recommend updating your browser to its latest version.

More info