Project information

Účinnost a bezpečnost vysazení inhibitorů tyrozinkináz po dvoustupňové redukci jejich dávky u pacientů s chronickou myeloidní leukemií (Prospektivní akademická multicentrická studie fáze II - HALF)

Project Identification
NU22-03-00136
Project Period
5/2022 - 12/2025
Investor / Pogramme / Project type
Ministry of Health of the CR
MU Faculty or unit
Faculty of Medicine
Cooperating Organization
University Hospital Hradec Králové
University Hospital Olomouc
University Hospital Pilsen
University Hospital Ostrava
University Hospital Brno-Bohunice
Institute for Hematology and Blood-Transfusion Prague

Remise bez nutnosti terapie (treatment-free remission, TFR) se stala novým cílem léčby pacientů s chronickou myeloidní leukemií (CML) poté, co byla její proveditelnost a bezpečnost potvrzena řadou klinických studií i zkušeností z klinické praxe. Obvykle náhlé vysazení inhibitorů tyrozinkináz (TKI) je však úspěšné jen u cca poloviny pacientů, u zbývajících pak může ukončení léčby způsobit nepříjemné příznaky syndromu z vysazení až ve 30 % případů. Setrvalá hluboká molekulární odpověď (DMR) jako předpoklad pokusu o vysazení je dosahována jen u 20-40 % všech pacientů s CML, většina z nich je tudíž stále odkázána na dlouhodobou, nákladnou léčbu, zatíženou rizikem i velmi závažných nežádoucích účinků. Dosud také nebyl identifikován žádný robustní klinický ani biologický prediktor úspěšného vysazení. Předkládaný projekt multicentrické akademické studie fáze II (HALF) představuje originální koncept postupné dvoufázové redukce dávky TKI (tj. na polovinu standardní dávky v prvním půlroce a s následným podáváním této již redukované dávky ob den ve druhém půlroce studie) před jejich vlastním vysazením s ambicí i) zvýšit podíl pacientů dosahujících úspěšné TFR, ii) snížit výskyt a/nebo závažnost projevů syndromu z vysazení, iii) identifikovat klinické a biologické faktory asociované s úspěšnou TFR, včetně korelace dosud neprobádaných aspektů ve vztahu k TFR (somatické mutace, farmakokinetická analýza, apod.), iv) realizovat unikátní, dosud neprovedenou, vysazovací studii v celonárodním měřítku díky účasti všech center specializované hematologické péče v ČR, a v neposlední řadě v) potvrdit účinnost a bezpečnost postupné a ve svém důsledku výrazné redukce dávky TKI jako pro většinu pacientů přijatelné a optimální alternativy úplného vysazení, což vi) přinese redukci ekonomických výdajů jak na samotnou léčbu, tak na řešení situací souvisejících s nežádoucími účinky terapie.

You are running an old browser version. We recommend updating your browser to its latest version.

More info