Informace o publikaci

Transplantace hematopoetických buněk u pěti pacientů s chronickou granulomatózní nemocí v České republice

Autoři

JANDA A. KESLOVÁ P. FORMÁNKOVÁ R. LITZMAN Jiří ŠEDIVÁ A. HOUŠŤKOVÁ H. ROZSÍVAL P. PAŘÍZKOVÁ E. STARÝ J. SEDLÁČEK P.

Rok publikování 2012
Druh Článek v odborném periodiku
Časopis / Zdroj Česko-slovenská pediatrie
Fakulta / Pracoviště MU

Lékařská fakulta

Citace
Obor Pediatrie
Klíčová slova chronic granulomatous disease; primary immunodeficiency; hematopoietic stem cell transplantation
Přiložené soubory
Popis Chronická granulomatózní nemoc (CGD) patřímezi vrozené imunodeficience způsobené poruchou fagocytózy. Většina pacientů je léčena konzervativně. V současné době je jedinou dostupnou kurativní terapií alogenní transplantace hematopoetických buněk (HSCT). V letech 1957 až 2011 bylo v České a Slovenské republice diagnostikováno 37 pacientů s CGD. Odhadovaná incidence onemocnění v České republice je 1:280 000 živě narozených dětí. Pět pacientů se závažným průběhem onemocnění podstoupilo v letech 2007–2010 alogenní HSCT. Medián stanovení diagnózy byl u těchto pacientů 6 měsíců (6–17 měsíců), medián věku při transplantaci 21 měsíců (1 rok až 17 let). Jeden pacient byl transplantován v myeloablativním režimu, 4 pacienti s použitím redukovaného režimu, vždy štěpy od HLA-shodných nepříbuzných dárců. Výkon byl komplikován GvHD II. stupně (3 pacienti), infekcí (4 pacienti), autoimmunitou (3 pacienti) a vedlejšími účinky léčby (3 pacienti). Medián sledování po transplantaci byl 12 měsíců (6–44 měsíců). U všech pacientů došlo v průběhu 2 měsíců po transplantaci k normalizaci funkce granulocytů, u všech byl přítomen smíšený chimerismus. Nejstarší pacient (transplantován ve věku 17 let, 4 měsíce) zemřel 6 měsíců po transplantaci na intrakraniální krvácení po operační revizi zhojeného mozkového abscesu. Ostatní pacienti (4) jsou v dobrém klinickém stavu, bez známek CGD a GvHD. Ve shodě se zahraničními pracovišti ukazují naše výsledky, že časná alogenní transplantace hematopoetických buněk představuje vhodnou alternativu léčby pacientů se závažnou formou chronické granulomatózní nemoci.

Používáte starou verzi internetového prohlížeče. Doporučujeme aktualizovat Váš prohlížeč na nejnovější verzi.

Další info